谭这个基因疗法先驱要成“先烈”?(三)

这个基因疗法先驱要成“先烈”?(三)

谭勇品读医药风云·2022 年 4 月 5 日·7 分钟
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创作者写的节目说明

在研发及合作上,蓝鸟生物与新基、GSK、诺华等企业展开合作,蓝鸟生物还收购了一家基因编辑技术公司。

直到2019年,蓝鸟生物首个基因疗法产品获得欧盟有条件上市许可,用于治疗β地中海贫血症,成为首个遗传性血液病的基因治疗产品,并以177万美元的售价,成为“全世界第二昂贵的药品”。

业界对于该产品的商业化也抱以厚望。2019年初,该基因疗法被列为该年度最有价值的药物之一,预计2024年的销售额为18.7亿美元。

回看蓝鸟生物的发展路径,是生物科技公司发展的最为普遍的经历。科学家创业,投资人加入,不断融资,阶段性地推出研发结果,在自己深耕的细胞与基因治疗领域崭露头角,大力开启研发合作,一切似乎都是顺风顺水、水到渠成。

然而,伴随着首个产品商业化的开展,蓝鸟生物似乎进入了水逆期。产品上市受挫,多款产品临床暂停,不仅打乱了蓝鸟生物的产品上市步伐,对其运营产生了一系列不良反应,也消耗了市场信任。

2020年11月,FDA因CMC原因将蓝鸟生物基因疗法用于镰刀状细胞贫血症(SCD)的上市申请推迟至2022年底,导致公司的整体进度被迫推迟一年。2021年2月,由于患者分别得了急性髓细胞白血病(AML)和骨髓细胞异常增生症(MDS),蓝鸟生物又暂停了某基因疗法的临床研究。并且由于两种基因疗法临床试验使用的是同种慢病毒载体,在无法确定该事件是否与慢病毒载体相关时,蓝鸟生物一度宣布暂停销售已上市的基因疗法产品。

2021年7月,蓝鸟生物的第一种治疗脑肾上腺脑白质营养不良的基因疗法获欧盟批准上市。但同年8月,蓝鸟生物披露由于一名患者在治疗过程中出现了骨髓增生异常综合症(MDS),该综合征易导致白血病。另有两名患者也出现骨髓细胞异常,可能会发展为骨髓增生异常综合症(MDS),FDA暂停了其用于脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD)的III期临床试验,蓝鸟生物再受打击。

如果说,这些临床受阻的产品只是影响了创新药的上市时间预期,但是其首个产品在商业化上的困境,让蓝鸟生物认识到了市场的残酷性。

其2019年就已经在欧洲批准上市的基因疗法,商业化频频受阻。一开始,由于生产规格以及生产规范问题,蓝鸟生物将产品上市的时间推迟至2020年上半年。但是新冠疫情的爆发,再次打乱了蓝鸟生物的商业化计划,该产品上市预期再次改变。此后又几经变更,直到2020年7月,该产品才重新开始推广。

更致命的是,产品的市场销售情况远不及预期。对于首款产品的商业化,蓝鸟生物也早在产品上市前便制定了相关策略。2017年时,蓝鸟生物预判欧洲具备更有利的监管路径,决定优先在欧洲推出该基因疗法,而不是美国。

2019年后,蓝鸟生物开启了在德国市场的准入公关战。谈判伊始,蓝鸟生物的预期价格为每个患者180万美元,并且可以在五年内分期支付,按疗效付费。同时,蓝鸟公司还给德国官员提供了药物经济学数据,证明其基因疗法的总价,是低于德国为了地中海型贫血病人一生中治疗的总花费。现实是,蓝鸟生物的努力似乎只是徒劳,德国政府能够接受的最高价格也只是蓝鸟预期的一半左右。

2021年4月,由于无法与德国政府在价格方面达成协议,蓝鸟生物宣布停止在德国销售其首款基因疗法产品。据其财报显示,2021年蓝鸟生物的销售额为370万美元,主要为该产品在德国的销售收入。

2021年8月,蓝鸟生物宣布全面关停欧洲市场的商业化运营,专注于美国业务。并且,蓝鸟生物还宣布撤回其另一款产品在英国的上市申请。

蓝鸟生物选择以“专注”求发展。

2021年,蓝鸟生物将其肿瘤管线分拆为一家独立上市公司。该公司与百时美施贵宝在美国共同开发和推广全球首款BCMA CAR—T疗法,并独家授权百时美施贵宝在美国境外开发和商业化的权利。而曾经为蓝鸟生物创造光荣与梦想的人,开始离它而去。其原首席执行官,首席科学官和首席财务官、首席运营官兼肿瘤学业务部门负责人、首席医疗官等都先后离开了蓝鸟生物。

其财报显示,成立30年,蓝鸟生物仍未走上凭借自身造血实现可持续创新之路。自1992年成立以来,该公司每年都处于净亏损状态,2021年该公司持续运营的净亏损额达5.626亿美元。截至2021年12月31日,其累计赤字达37.2亿美元。


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谭勇品读医药风云 · 2022 年 4 月 5 日 · 7 分钟

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在研发及合作上,蓝鸟生物与新基、GSK、诺华等企业展开合作,蓝鸟生物还收购了一家基因编辑技术公司。

直到2019年,蓝鸟生物首个基因疗法产品获得欧盟有条件上市许可,用于治疗β地中海贫血症,成为首个遗传性血液病的基因治疗产品,并以177万美元的售价,成为“全世界第二昂贵的药品”。

业界对于该产品的商业化也抱以厚望。2019年初,该基因疗法被列为该年度最有价值的药物之一,预计2024年的销售额为18.7亿美元。

回看蓝鸟生物的发展路径,是生物科技公司发展的最为普遍的经历。科学家创业,投资人加入,不断融资,阶段性地推出研发结果,在自己深耕的细胞与基因治疗领域崭露头角,大力开启研发合作,一切似乎都是顺风顺水、水到渠成。

然而,伴随着首个产品商业化的开展,蓝鸟生物似乎进入了水逆期。产品上市受挫,多款产品临床暂停,不仅打乱了蓝鸟生物的产品上市步伐,对其运营产生了一系列不良反应,也消耗了市场信任。

2020年11月,FDA因CMC原因将蓝鸟生物基因疗法用于镰刀状细胞贫血症(SCD)的上市申请推迟至2022年底,导致公司的整体进度被迫推迟一年。2021年2月,由于患者分别得了急性髓细胞白血病(AML)和骨髓细胞异常增生症(MDS),蓝鸟生物又暂停了某基因疗法的临床研究。并且由于两种基因疗法临床试验使用的是同种慢病毒载体,在无法确定该事件是否与慢病毒载体相关时,蓝鸟生物一度宣布暂停销售已上市的基因疗法产品。

2021年7月,蓝鸟生物的第一种治疗脑肾上腺脑白质营养不良的基因疗法获欧盟批准上市。但同年8月,蓝鸟生物披露由于一名患者在治疗过程中出现了骨髓增生异常综合症(MDS),该综合征易导致白血病。另有两名患者也出现骨髓细胞异常,可能会发展为骨髓增生异常综合症(MDS),FDA暂停了其用于脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD)的III期临床试验,蓝鸟生物再受打击。

如果说,这些临床受阻的产品只是影响了创新药的上市时间预期,但是其首个产品在商业化上的困境,让蓝鸟生物认识到了市场的残酷性。

其2019年就已经在欧洲批准上市的基因疗法,商业化频频受阻。一开始,由于生产规格以及生产规范问题,蓝鸟生物将产品上市的时间推迟至2020年上半年。但是新冠疫情的爆发,再次打乱了蓝鸟生物的商业化计划,该产品上市预期再次改变。此后又几经变更,直到2020年7月,该产品才重新开始推广。

更致命的是,产品的市场销售情况远不及预期。对于首款产品的商业化,蓝鸟生物也早在产品上市前便制定了相关策略。2017年时,蓝鸟生物预判欧洲具备更有利的监管路径,决定优先在欧洲推出该基因疗法,而不是美国。

2019年后,蓝鸟生物开启了在德国市场的准入公关战。谈判伊始,蓝鸟生物的预期价格为每个患者180万美元,并且可以在五年内分期支付,按疗效付费。同时,蓝鸟公司还给德国官员提供了药物经济学数据,证明其基因疗法的总价,是低于德国为了地中海型贫血病人一生中治疗的总花费。现实是,蓝鸟生物的努力似乎只是徒劳,德国政府能够接受的最高价格也只是蓝鸟预期的一半左右。

2021年4月,由于无法与德国政府在价格方面达成协议,蓝鸟生物宣布停止在德国销售其首款基因疗法产品。据其财报显示,2021年蓝鸟生物的销售额为370万美元,主要为该产品在德国的销售收入。

2021年8月,蓝鸟生物宣布全面关停欧洲市场的商业化运营,专注于美国业务。并且,蓝鸟生物还宣布撤回其另一款产品在英国的上市申请。

蓝鸟生物选择以“专注”求发展。

2021年,蓝鸟生物将其肿瘤管线分拆为一家独立上市公司。该公司与百时美施贵宝在美国共同开发和推广全球首款BCMA CAR—T疗法,并独家授权百时美施贵宝在美国境外开发和商业化的权利。而曾经为蓝鸟生物创造光荣与梦想的人,开始离它而去。其原首席执行官,首席科学官和首席财务官、首席运营官兼肿瘤学业务部门负责人、首席医疗官等都先后离开了蓝鸟生物。

其财报显示,成立30年,蓝鸟生物仍未走上凭借自身造血实现可持续创新之路。自1992年成立以来,该公司每年都处于净亏损状态,2021年该公司持续运营的净亏损额达5.626亿美元。截至2021年12月31日,其累计赤字达37.2亿美元。


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