行业的发展离不开规范的监管体系。我国对于基因治疗的监管经历了政策宽松的粗放管理期、有限制的自由发展期、全面叫停的行业整顿期之后，正在逐步走向鼓励发展的规范化道路，监管将为基因治疗的发展插上腾飞的翅膀。

1993年，国家科委颁布了《基因工程安全管理办法》，但这一规定并未对基因治疗做出具体规定。同年，卫生部发布了《人体体细胞治疗与基因治疗临床研究质量控制要点》，为基因治疗提供了具体的质量控制指南，对促进基因治疗的快速发展发挥了重要作用。1999年，国家药监局颁布了《新生物制品批准办法》和《药物临床试验管理规范》，将基因治疗纳入生物新产品和药物临床试验的监管范围。因此，在基因治疗领域，我国形成了技术和药物两条监管路径，以及科技、卫生、药品等主管部门实施的多元监管模式。

2003年，国家食药监局颁布了三项有关人类基因治疗的规定。2009年，卫生部发布了《医疗技术临床应用管理办法》，将基因治疗列为第三类应当审批的医疗技术。2015年，魏则西事件爆发，国家卫生计生委、国家食药监局联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》等监管措施和伦理准则。同年，国家卫生计生委取消了第三类医疗技术临床应用的行政审批，细胞治疗和基因治疗可由医疗机构自行审批。受2018年基因编辑婴儿事件影响，中国在生物安全、基因技术和生物医学等领域加紧立法。2019年，国家卫健委相继公布了《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》和《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》，这两个条例提高了基因治疗临床研究的门槛，有助于基因治疗的规范化发展。

目前，国内不断有药企加入这个赛道。有数据显示，得益于由于加速审评审批的政策利好及较美国遗传疾病4倍以上的高患者基数，在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二，未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升，这也显示国内的基因治疗行业目前在研发方面已经距离世界水平相差不远。

与此同时，对于已经进入发展快车道的基因治疗行业来说，仍然存在着许多“卡脖子”的问题，产业的壁垒和商业化的难题成为制约国内基因治疗药物落地的关键。

基因治疗药物对于生产工艺要求特别高，药物的安全性程度以及安全性要求是非常高的，所以生产工艺是关键的一环。目前基因治疗的难点是载体。除了载体对治疗的有效性之外，载体的安全性控制也是研发重点。

目前的载体包括病毒载体和非病毒载体。以目前最为常见的AAV载体为例，目前约有238个基于AAV的细胞与基因治疗临床试验正在开展，是临床试验中使用最多的病毒载体之一。AAV生产下游工艺复杂，整体回收率低，对纯度和浓度的要求都非常高。因此下游需要有较强的纯化能力，用于去除工艺相关杂质和产品相关杂质。

此外，基因治疗药物研发、生产的成本非常高，罕见病群体又非常少，如何商业化并打开规模也是制约基因治疗的一个难点。支付是商业化中最大的挑战。事实上，即使在医保体系都趋近完善的今天，基因疗法的定价对政府、药企和相关机构仍是一个难题。

如果支付端问题得不到解决，很有可能会打击到研发的积极性的。但是从长远来看，通过企业和政府的共同努力，最终都会让罕见病群体用得起药、用得上药。作为一种新兴疗法，基因治疗正在改变制药行业的面貌，但它还远未成熟，即应允许有探索的时间和空间，也需要社会对于它的期待持有一定的包容度。