在我国，基因治疗也同样有过“非理性狂热”的阶段。

1991年，国内开展了全球第二项针对血友病B的基因治疗临床试验，并在2003批准了世界上首款基因治疗产品——用于治疗晚期头颈癌的重组人p53腺病毒注射液——今又生。相对于动辄百万的基因治疗药物，尽管“今又生“定价仅为一针3380元，仍然无法进入医保。支付端遇冷，临床也没有获得患者的认可，伴随着不太成功的商业化探索，最终“今又生”和彭朝晖没能带着“首个基因治疗药物”的光环打开市场。此后，中国再没有一款基因治疗产品获批上市。

2000年，基因疗法遭受重创，在美国的临床实验出现的大规模副作用让基因治疗进入了“黑暗时代”。2008年，《新英格兰医学杂志》发表了一篇《基因治疗遗传性视神经网膜病先天性黑蒙症的安全性和有效性研究》的文章，几乎已经被遗忘的基因治疗话题再次引起热议，同时也拉开了全球眼科基因治疗技术的序幕。

2011年，纽福斯创始人兼董事长李斌启动了全球首例针对遗传性视神经网膜病变的基因治疗临床试验。参与此临床试验的9例患者至今已观察9年，显示了基因治疗长期的安全性和有效性，该记录也是至今全球基因治疗领域最长的随访记录。

李斌在接受E药经理人采访时表示：“基因治疗从罕见病突破、从眼科遗传病突破是最好的，因为眼科涉及到的基因特别多，基因多就意味着突变多，可以做的适应证和病例也就相对更广泛”。

有数据显示，各种遗传性视神经病适应证全球患者目前共67.5万人，中国有12.6万人，相比其他罕见病，人群基数较大。目前，纽福斯正在建设两个研发平台：眼科遗传病基因治疗研发平台以及基因治疗药物的GMP生产平台。

任何药物赛道进入爆发期除了产品在研发端的成功外，最重要的标准还有药物在销售端的成功。近年来，基因治疗多款产品已经展现出或者正在展现销售上的惊人潜力。其中最为成功的代表药物是渤健与合作伙伴联合开发的、用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。2019年上市后，当年底累计销售额便达到47亿美元；siRNA 药物在 2019 年上市的第一年销售额已超过 1.5 亿美元。未上市品种中，诺华下注97亿收购并寄予厚望的针对PCSK9的mRNA药物如果顺利上市也将改写 PCSK9 市场的竞争格局。这些基因治疗药物在销售端的成功正在逐步验证基因治疗商业化的可行性，也预示着基因治疗产业即将进入爆发期。

虽然国内尚未有基因治疗药物上市，但是庞大的人口决定了中国同时拥有世界上最大的罕见病群体。国内基因治疗市场预计从2021年到2025年达到24.4%的复合增长率，这也将是一个千亿级别的大市场。

对于一些遗传病，大分子、小分子药物是无法治愈的，但是基因治疗可能从实际上解决问题。基因治疗在很大程度上可能成为未来主流的治疗方向。基因治疗研发和商业化都已经被证明，基因治疗已经不再是是未来，而是现在。

基因治疗在我国的发展方兴未艾，在基因治疗时代来临，谁能抢占先机？请您明天接着收听。