截至2020年7月，全球共报道了2106项细胞和基因治疗的临床实验。从地区分布上看，美国、中国和欧盟的基因治疗临床实验占据了半壁江山。从适应证的角度，肿瘤是基因治疗的第一大疾病，种类占比65.2%。其次是遗传性罕见病、心血管疾病和感染性疾病。

目前，全球共有19款细胞和基因治疗药物获批上市，包括了CAR-T细胞疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒等。而预测到2022年将有40款细胞与基因治疗产品获批上市。

在由E药经理人承办的中国医药企业家科学家投资家大会上，广发证券研究发展中心医药行业首席分析师罗佳荣分析指出，细胞与基因治疗产品直接作用于遗传物质，对很多无法找到成药靶点的疾病有较大的应用潜力，可实现“一次性给药、永久性治疗”的效果，临床应用潜力巨大，有望成为未来新药发展的主流方向之一。

根据FDA对于细胞和基因治疗产品的分类，主要分为质粒DNA、病毒载体、细菌载体、基因编辑系统和体外编辑细胞产品。其中，病毒载体和体外编辑细胞产品是目前的主流产品。病毒载体在临床应用中最为广泛，如逆转录病毒、腺病毒、慢病毒、腺相关病毒等。

罗佳荣认为，细胞和基因治疗领域中，全球针对CAR-T细胞疗法的研发热情最为高涨。目前全球已有5款CAR-T细胞疗法获得FDA批准上市，多款潜力产品也将有机会于近期陆续推向市场。可以预测，基因编辑技术也是具备很大商业化和临床应用前景的技术。目前，基因编辑技术还处于临床转化早期，已有产品在早期临床试验中验证了技术路径的可行性。预测该技术将迎来快速发展，未来也会有部分产品上市。

随着基础研究的进步，相关政策的落地，近几年，细胞和基因治疗发展态势良好。根据L.E.K在今年3月发布的报告显示，全球细胞和基因治疗的临床管线的数目在2020年已达到了405个。2017年到2020年年复合增长达到了28%，远超过了2012年到2017年间12%的水平。
    罗佳荣表示，全球Top20药企中有19家已经布局了细胞和基因治疗的研发管线。大型药企与基因治疗技术公司之间强强联手合作开发的模式，将极大地加快细胞与基因治疗药物的开发和商业化进程。此外，全球细胞与基因治疗市场规模也呈现高速增长的态势。

从2016年到2020年，全球细胞与基因治疗市场规模从5040万美元增长到20.75亿美元，复合增长率达71.2%。预计至2025年，细胞与基因治疗市场规模将达305.39亿美元。

当然，中国药企也在加速布局细胞与基因治疗。从2017年到2020年，中国的市场规模由1500万元增长到2380万元，复合增长率为12.2%。随着政策、资金、基础科研的推动，罗佳荣预计，到2025年，国内的市场规模将达到178.85亿元的体量。

目前，国内也孕育了一批细胞与基因疗法本土企业，如针对CAR-T细胞疗法的南京传奇生物、科济生物、艺妙神州等。这些企业绝大部分都聚焦在药物研发领域，也已不断取得了重大突破。由此可见，中国细胞与基因疗法市场化进程指日可待。

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