研发全球首个基因试剂的荷兰UQRE公司现今市值仅为7亿美元左右，较最高股价降幅80%。即便是GSK这样的大公司，在推出治疗超罕见的“气泡男孩症”的一种基因疗法之后的2018年，还是将旗下罕见病基因治疗业务整体出售了。

跌落的原因部分在于股价的泡沫，在细胞基因疗法上市初期，市场给了过高的期待。这些期待最终都被商业化的成果打败了。从蓝鸟的产品收入以及产品单价，可以粗略地算出治疗地中海贫血的基因疗法产品“可怜”的患者人数。基因疗法中类似该产品的占了大多数。像诺华的治疗脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法那样，年销售达到13.51亿美元，成为重磅炸弹的产品是极少的。

问题不仅仅局限于用基因疗法治疗罕见病的公司，某个领域的第一个风险似乎都很大。比如今年早些时候FDA暂停吉利德的“莫洛利单抗（CD47)+阿扎胞苷”的部分临床时，多家公司受牵连股价暴跌。如果研发莫洛利单抗（CD47)的FTSV公司未被吉利德收购，结局会是怎样呢？可想而知。所以一个真正创新的公司该如何生存来进行持续性创新？或许可以从蓝鸟的案例中找到某些启示。

这家成立于1992年的生物技术企业，最早由有两位麻省理工学院的教授创办，后在2010年更名为蓝鸟生物。在2018～2019年间，还与亚力兄制药一起位列美国权威医药媒体评选的最有可能被收购的十大并购标的之一。

2020年12月，亚力兄制药被阿斯利康以390亿美元的价格收购。如今，蓝鸟生物的股价仅为4.6美元，总市值仅为3.24亿美元。

2001年，蓝鸟生物在首席执行官沃尔特·奥吉尔的带领下，专注研发治疗镰状细胞疾病和β地中海贫血症这两种全球最普遍的严重人类遗传病的基因疗法。

10年后，蓝鸟生物成果初现。

2010年，在法国巴黎内克医院应用该疗法的临床试验中，一位患有重型β地中海贫血的患者成功摆脱了输血治疗。2010年9月，该研究结果发表在《自然》杂志上，被认为是基因疗法对重大人类遗传疾病的治疗取得的重大成果。虽然由于样本数量较少等原因受到了一些质疑，但基因疗法一战成名，蓝鸟生物声名鹊起。

也是在2010年，蓝鸟生物最大股东也是著名投资公司的合伙人尼克·莱斯利出任蓝鸟生物的首席执行官。在他的带领下，蓝鸟生物一路高歌猛进，频频获得资本青睐。

2010年，蓝鸟生物获得3500万美元B轮融资，2011年，获得3000万美元风险投资，2012年，获得6000万美元D轮融资及930万美元风险投资。2013年6月，蓝鸟生物顺利登陆纳斯达克，发行价为17美元。

想了解四年间，蓝鸟生物是如何步步衰落，卖高价药的基因疗法公司该如何选择商业化？真正的创新如何才能持续下去？请您明天接着收听。