基因治疗，正在引领生物医药产业的下一次变革。如果说小分子药物、抗体药物被称为生物医药的前两次革命的话，那在各个细分领域中都已有代表性产品产生、产品在商业化过程中取得了不断进展又有良好疗效的基因治疗，则是引领第三次“产业革命”当之无愧的领先者。

2021年3月30日，纽福斯生物宣布其自主研发的NR082眼用注射液获得国家药监局颁发的注册性药物临床试验许可，将在中国开展临床试验。这也是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。该药已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定。

在中国，基因治疗尚处鸿蒙阶段，虽然已有多家企业在布局，但都处在研究阶段。NR082的获批，也意味着，国内的基因治疗，有了落地的可能性。同时，也拿到了进入这个领域并可能“超车”的赛道入场券。

8月份，国内基因治疗领域再传捷报。信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液获得国家药监局的药物临床试验批准。这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是国内第一个全身给药的罕见病基因疗法用药。

如今正在蓬勃发展的基因治疗领域，也经历过从山穷水尽，到柳暗花明。

基因治疗最早可以追溯到19世纪70年代。1963年，美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者约书亚·莱德伯格第一次提出了基因交换和基因优化的理念，为基因治疗的发展奠定了理论基础。

到20世纪80年代末，病毒载体兴起。相应的公共监管体制也在那时候建立起来，并在90年代起正式批准基因疗法用于人体临床试验。而对于大部分新技术来说，拿到关键性技术突破“钥匙”后，都会迎来一个迅速发展，甚至失去判断的“狂热”阶段。而病毒载体，就是基因治疗的一把关键性“钥匙”。

1990年，美国FDA正式批准了美国国立卫生研究院进行了世界上首次人体基因治疗的临床试验。一名年仅4岁患有先天性腺苷脱氨酶缺乏症的小女孩，经过基因治疗技术导入正常的腺苷脱氨酶基因，患儿的免疫能力得以提高，获得了明显的治疗效果。这项临床试验的成功成为当今生物医学发展最重要的篇章。此后，世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。

然而，在1999年，美国一位18岁少年在进行针对先天性鸟氨酸转甲酰酶缺陷症的基因疗法临床试验后，体内产生了严重的免疫反应，4天后去世。这名18岁少年成为了首个死于基因疗法临床试验的患者。

2000年，使用基于一种病毒载体的基因疗法治疗X连锁重症联合免疫缺陷症导致了近半数患者患上了T细胞白血病。基因疗法因此遭受重创，人们对基因治疗的热情骤然间降至冰点，基因治疗临床试验也因此受到了更严格的监管。

之后的12年，随着全球产业环境及政策的逐渐“失声”，基因治疗临床研究和产业的热潮渐渐褪去。

打破寂静的消息来自于荷兰的一家中小企业。2012年，欧洲药品管理局批准该公司的一款基因治疗药物，这是全球第一个针对遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症的基因治疗产品。尽管该基因药物价格高昂，超过110万欧元，获批后仅使用过一次，而且在2014年正式上市后，于2017年便退出市场，商业化道路并不成功，但它带来的市场效应远大于自身销售价值。

作为第一个基因治疗产品，彻底打开了基因疗法的大门，产品的批准也意味着，欧盟和美国的监管部门已经对基因疗法持肯定态度，这也让世界重新看到了基因治疗的希望。随后，已经等待了太久的基因治疗领域迎来药物爆发，基因治疗产品相继涌入市场。2016年，GSK的一种干细胞疗法在欧洲获批上市；2017年，诺华和吉利德的CAR-T疗法药物分别在美国获批上市。截止目前，全球已有20多个基因治疗产品获批，包括CAR-T疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等。

基因治疗在我国的发展方兴未艾，作为一门新兴的医学门类，正在深刻地改变着医药行业的格局。在基因治疗时代来临，谁能抢占先机？请您明天接着收听。