从整体的研发情况来看，2020年，肿瘤领域研发管线中的候选药物数量接近3500个，相比2015年增长了75%。这表明肿瘤领域未被满足的临床需求仍然较大。2020年启动的肿瘤相关临床试验大约有1600个，再创历史新高。

肿瘤药从I期临床试验到提交上市审请阶段的综合成功率，从2010年的低于10%提高到2020年的15.8%；罕见肿瘤药的综合成功率为32.9%，是常见肿瘤药的5～6倍。

2020年，由于针对罕见癌症的II期临床研究的临床开发生产力急剧增加，肿瘤临床开发生产力有所改善，但总体开发生产力水平仍显著低于其他疾病。

处于研发早期管线的药物数量大约为1000种，相比2016年增长了43%，主要为包括基因编辑、CAR-T和RNA疗法在内的新一代生物疗法。约80%的肿瘤前期研发管线和三分之二的后期研发管线来自新兴生物制药公司。这些公司每年的研发支出不到2亿美元。在抗癌药研发的740多家公司中，超过500家完全专注于肿瘤领域。

值得注意的是，那些年销售额低于5亿美元、研发支出低于2亿美元的新兴生物制药公司控制了近80%的早期管线。小分子靶向产品包括数十种机制，是管线中最大的领域，主要由较小的新兴生物制药公司主导。在大多数情况下，大型制药公司的研究份额在临床后期，通过合并、收购和合作关系会有所上升。

大型制药公司在双特异性T细胞受体的早期开发中占有更大的份额，这可能是未来几年会受到持续关注的领域。另外，大型制药公司在抗体药物偶联物研究早期阶段也占有较大份额，这可能是因为，组合药物中往往涉及大药厂已经上市的抗体药物。

新兴生物制药公司的另一特点是，尽管份额在2020年有所下降，但依然占据了肿瘤学晚期研发项目的三分之二。

在过去的15年里，尽管新药的绝对数量从2005年的98种增加到2020年的243种，但新兴生物制药公司的贡献一直稳定在65%～67%，同期大型制药公司的份额在24%～27%之间。

全球共有600多家新兴生物制药公司正在积极开展肿瘤研究项目，还有15家年销售额超过100亿美元的大型制药公司。与2015年相比，新兴生物制药公司拥有的晚期管道份额在2020年下降了2个百分点。

目前，有450家新兴生物制药公司100%专注于肿瘤学。另有51家小型公司同样100%专注于肿瘤学。这其中有389家公司只有一种药物在研。

从2005年到2015年，美国在全球早期肿瘤研发中的份额保持相对稳定，但是近五年，美国在这一领域的份额已经下降到45%。同时，欧洲地区所占的份额也从40%下降到26%，但活跃项目的绝对数量却从583个上升至639个。 

与欧美的情况相反，总部位于中国的公司，处于早期研发管道的产品占18%，而2015年时只有6%。同时，研究显示，全球有13%的新一代生物治疗药物由总部位于中国的公司进行开发。