最大的失败并非药物研发的失败，而是当研发成果问世后，普罗大众却因其高昂价格望而却步。如何让罕见病药物更加亲民、实现普惠确实是一个重要的社会议题。罕见病药物的普惠化需要政府、企业和社会各方的共同努力，从而为罕见病患者提供更多的帮助和支持。