你可能会对「肌萎缩性脊髓侧索硬化症」这个名字感到陌生，但是你一定知道2014年风靡全球的冰桶挑战，也一定对理论物理学家霍金感到熟悉。

这期节目中，我们聊聊罕见病，也聊聊肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis， ALS）渐冻症这种疾病以及关于它的药物研发的故事。

👨🏫【本期嘉宾】

周叶斌，遗传学博士，现在药企从事免疫学研究（微博：@生物狗Y博，公众号：一个生物狗的科普小园）

🎙️【时间轴】

Part I：关于罕见病

02:10: 什么是罕见病？罕见病药物研发为什么困难 ?

05:14: 罕见病的都是遗传病吗？

10:31:  罕见病药物研发为什么困难?

15:03: 孤儿药法案对罕见病药物的推动

Part II：关于肌萎缩侧索硬化症

25:07: ALS及药物现状：有效药物屈指可数

31:40: ALS药物研发困难：病都搞不懂怎么搞药？

33:50: AMX0035药物背后的故事：反转又反转

48:57: ALS有哪些生物标记物？

51:06: 关于FDA对新药审批的讨论：灵活度有益药物审批吗？

57:04: 一些对CNS药物研发的展望

📖 【相关资料】

关于罕见病

FDA对罕见病药物开发推进

关于肌萎缩侧索硬化症 ALS

关于AMX0035药物研发和审批的故事

Aducanumab  ：是一种靶向β-淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默病，由Biogen和卫材（Eisai）联合开发。它在2021年6月7日获得了FDA的加速审批。Aducanumab的批准引发了一些争议，主要是因为临床试验显示该药物能够清除大脑中的β-淀粉样蛋白，但没有足够证据表明其能够减缓或阻止阿尔茨海默病的疾病进展。

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